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TUhjnbcbe - 2021/1/25 3:47:00
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多发性肌炎/皮肌炎(DM/PM)

是一组以四肢近端肌肉受累为突出表现,可累及肌肉、肺、肾等多个脏器的自身免疫性疾病,常呈亚急性起病,在数周至数月内出现对称性的四肢近端肌肉无力,常伴有全身性的表现,如乏力、厌食、体质量下降和发热等。

干细胞对DM/PM的临床研究

DM/PM是一组异质性疾病,临床表现多种多样且因人而异,缺乏系统有效的治疗方法,多用糖皮质激素、免疫抑制剂等,但不良反应大,对相关并发症的效果不理想。干细胞移植治疗是作为当前治疗难治性PM/DM的一种新手段。

观察患者接受干细胞移植治疗的效果及安全性。研究人员纳入10例重症难治性DM/PM患者(DM4例,PM6例)并实施干细胞移植,女9例,男1例,年龄19~44岁,病程6~60个月(平均7.5个月),所有患者均对大剂量激素及足疗程免疫抑制剂治疗无效,伴有严重并发症如间质性肺炎、难治性皮肤溃疡。

研究结果

干细胞移植后随访7~24个月,平均17个月,均无移植相关死亡及并发症。移植后6个月,患者血清肌酸激酶(CK)持续下降,移植前CK平均为.0±.8U/L,移植12月后CK降为.0±39.4U/L。血清肌酸激酶同工酶(CK-MB)同步下降,移植前平均水平为±45U/L;3个月降至28±5)U/L。

并发症方面,6例患者伴有间质性肺炎,移植后复查肺部高分辨CT提示炎症改变较前有不同程度吸收,肺功能改善;另1例患者伴有双膝及双肘难治性皮肤溃疡,移植后溃疡面渗出减少,新生肉芽组织长出,6月后溃疡基本愈合。患者总体生活质量评分(VAS)及手工肌力评分(MMT)较移植前明显改善;另外,MRI提示股四头肌处炎症信号较移植前显著减少。

结论

干细胞移植治疗难治性DM/PM患者安全有效。

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